درمان کودک ۵ ساله مقاوم به شیمی درمانی با ژن درمانی

این روش به عنوان یک روش درمان موفق و طولانی مدت برای مبتلایان به سرطان خون یا لنفوم که به هیچ درمانی پاسخ نداده‌اند، مطرح است.

این سلول‌ها قادر به هدف گیری طیف وسیعی از آنتی ژن‌های توموری هستند و توانایی شناسایی سلول‌های بدخیمی که از دست سیستم ایمنی فرار کرده‌اند، دارند.

عدم وقوع بیماری پیوند علیه میزبان (GVHD) در مقایسه با پیوند سلول‌های بنیادی، کوتاه شدن زمان بستری بیمار در بیمارستان و کمتر شدن محدودیت‌های غذایی و ارتباطات اجتماعی بیمار بعد از دریافت این خدمات از دیگر مزایای درمان با کارتی‌سل‌ها است.

اولین ژن درمانی موفق در ایران به روش CAR_T Cell در شهریور امسال در بیمارستان مرکز طبی کودکان وابسته به دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد.

این پروژه با همکاری مرکز تحقیقات سلول و ژن درمانی کودکان در پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه با همکاری یک شرکت دانش بنیان مستقر در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی باز ساختی دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد.

بیمار دریافت کننده یک کودک پسر ۵ ساله مبتلا به سرطان خون نوع لوکمی لنفوبلاستیک حاد بوده که ۳ بار سابقه بازگشت یا عود بیماری داشته و به درمان شیمی درمانی رایج پاسخ نداده است.

این کودک به دلیل نداشتن دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم بودن به شیمی درمانی، کاندید ژن درمانی شد و بعد از گذشت بیش از ۲ ماه از تزریق سلول‌های CAR_T سل در شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلول‌های بدخیم در خون و مغز استخوان است.

مراحل دستوری سلول‌های T از خون به این صورت است که لنفوست‌های T از خون بیمار جمع آوری و به آزمایشگاه برده می‌شوند تا ژن‌های آن‌ها برای تولید آنچه گیرنده‌های آنتی ژن کایمریک نامیده می‌شود، تغییر کنند. این لنفوسیت‌های T اکنون می‌توانند به سلول‌های سرطانی متصل شوند.

بعد از این که آزمایشگاه تعداد زیادی از این لنفوسیت‌های T جدید را رشد داد، دوباره به جریان خون تزریق می‌شوند. پس از تزریق، سلول‌های CAR_T سل به سلول‌های سرطانی بیمار متصل شده و آن‌ها را از بین می‌برند.

شواهد سال ۲۰۲۲ نشان می‌دهد که این سلول‌ها می‌توانند تا ماه‌ها پس از تزریق، به تخریب سلول‌های سرطانی ادامه دهند. این درمان نوعی سلول و ژن درمانی است که به لنفوسیت‌های T کمک می‌کند تا با انواع خاصی از سرطان مبارزه کند.

لنفوست‌های T بخش‌هایی از سیستم ایمنی هستند که سلول‌های خارجی را شناسایی کرده و به کشتن آن‌ها کمک می‌کنند. فرآیند دست ورزی سلول‌های T برای مبارزه با سرطان که نوعی ژن درمانی است، "درمان کارتی سل" نامیده می‌شود.