درمان کم خونی هموفیلی با تکنولوژی جدید

در مطالعه ای جدید محققان ابزار جدیدی را برای تصحیح دقیق موتاسیون های ژنتیکی ارائه کرده اند و بر این باورند که این پلتفرم ویرایش ژنی می تواند در نهایت برای درمان بیماری هایی مانند کم خونی داسی شکل، هموفیلی و سایر اختلالات ژنتیکی استفاده شود.

این پلت فرم ویرایش ژنی که با استفاده از نمونه های بافت و خون انسانی و هم چنین مدل های جانوری تست شده است بر مبنای خانواده ای از ویروس های غیر بیماری زا موسوم به ویروس مربوط به آدنو(AAV) استوار است.

در این مطالعه محققان زیر گروهی از AAVها موسوم به AAVHSC را جداسازی کردند که از سلول های بنیادی خونی انسانی منشا می گیرند.

ارزیابی ها نشان داده است که AAVHSCها توانایی انتقال موثر توالی های DNA به هسته سلول های هدف را در بدن دارا هستند. طی فرایندی موسوم به نوترکیبی همولوگ، این توالی های تصحیح شده، موتاسیون های ژنتیکی بیماری زای موجود در ژنوم را جایگزین می کنند.

از آن جایی که تصحیح درمانی در سطح ژنومی صورت می گیرد، می تواند منجر به تصحیح طولانی مدت شود. یک بار تزریق وکتورهای ویرایشی مبتنی بر AAVHSC می تواند ژنوم را به طور موثری تصحیح کند.

استفاده از این پلتفرم ویرایش ژنوم در سلول های بنیادی و سلول های بالغ از جمله سلول های کبدی و عضلانی موثر نشان داده است. بودجه این مطالعه ۲ میلیون دلار بوده است که از طریق انستیتو طب بازساختی کالیفرنیا تامین شده است.

منبع: باشگاه خبرنگاران جوان

61